Białko może poprawić funkcję mięśni w dystrofii mięśniowej Duchenne’a: ​​badanie, ET HealthWorld

Washington: Zespół naukowców odkrył, że białko to odgrywa istotną rolę w rozwoju układu odpornościowego i może spowolnić postęp choroby oraz poprawić funkcjonowanie mięśni w dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD).

Badanie zostało opublikowane w czasopiśmie JCI Insight.

DMD, spowodowana mutacjami w genie dystrofiny, jest dziedzicznym zaburzeniem nerwowo-mięśniowym, które występuje z częstością 1 na 3600 męskich urodzeń. Pacjenci z DMD doświadczają ciężkiego zaniku mięśni, niezdolności do chodzenia i ostatecznie umierają w wieku około 30 lat z powodu niewydolności oddechowej. Choroba charakteryzuje się reakcją zapalną i śmiercią włókien mięśniowych. Ostatecznie włókna mięśniowe są zastępowane tkanką tłuszczową i włóknistą, powodując poważne osłabienie mięśni.

„Nasze wyniki wskazują, że TAK1 (transformująca kinaza aktywowana przez czynnik wzrostu 1 B) jest regulatorem masy mięśni szkieletowych. Specyficzne ukierunkowanie na to białko może zapobiec obumieraniu włókien mięśniowych, znanemu jako martwica mięśni, oraz powolnemu postępowi choroby w dystrofii mięśniowej” ”- powiedział. Ashok Kumar, Else i Philip Hargrove profesorowie i przewodniczący Wydziału Nauk Farmaceutycznych i Farmaceutycznych, a ich odkrycia zostały opublikowane w JCI Insight. „Nasze badania pokazują, że aktywacja TAK1 może stymulować wzrost włókien mięśniowych w modelu DMD” , bez żadnego negatywnego wpływu na zdrowie mięśni”.

We wcześniejszym przełomie zespół Kumara ujawnił zaskakujący fakt: TAK1 jest niezbędny do utrzymania masy mięśni szkieletowych, a aktywacja TAK1 poza normalny poziom może promować wzrost mięśni szkieletowych.

Na potrzeby tych badań, przy wsparciu National Institutes of Health, zespół zaprojektował eksperymenty mające na celu zmniejszenie lub zwiększenie poziomu białka TAK1 w mięśniach szkieletowych na różnych etapach postępu choroby.

„Nasze eksperymenty pokazują, że zmniejszenie aktywności TAK1 podczas szczytowej fazy martwicy, po którym następuje ponowne wprowadzenie TAK1 w fazie po martwicy, prowadzi do znacznej poprawy patologii mięśni” – powiedział Anirban Roy, adiunkt naukowy.

Obecny standard opieki nad pacjentami z dystrofią mięśniową Duchenne’a koncentruje się na zmniejszaniu stanu zapalnego za pomocą kortykosteroidów, które tylko nieznacznie spowalniają postęp choroby, ale mają poważne skutki uboczne.

„Zgromadzone dowody sugerują, że regulacja odpowiedzi immunologicznej, autofagii i metabolizmu wraz z terapią korekcji genów może być obiecującym sposobem na spowolnienie postępu choroby u pacjentów z dystrofią mięśniową” – powiedział Roy.