Komórki macierzyste mogą być „rewolucyjnym sposobem leczenia” problemów z przełykaniem po leczeniu raka

Naukowcy z UC Davis Health rozpoczęli badanie kliniczne z wykorzystaniem komórek macierzystych do leczenia problemów z połykaniem związanych z urazem języka w wyniku leczenia raka.

Badanie REVIVE oceni nową technikę, w której badacze wstrzykują komórki macierzyste z biopsji mięśnia uda pacjenta do języka pacjenta. Naukowcy stawiają hipotezę, że komórki macierzyste połączą się z istniejącymi włóknami mięśniowymi, aby wzmocnić mięśnie języka i poprawić zdolność połykania.

Badanie jest następstwem pozytywnych danych z badania fazy 1 tego podejścia, zgodnie z JonatSN David Anderson, Ph.D., Adiunkt w Instytucie Terapii Regeneracyjnych UC Davis.

„Dane z fazy 1 wyglądały bardzo obiecująco i jeśli ten trend w danych jest prawdziwy w badaniach fazy 2 i 3, będziemy patrzeć na rewolucyjne leczenie pacjentów z dysfagią, jak żadne inne” – powiedział Anderson Healio. „To jest wielka nadzieja – to jest obietnica terapii komórkami macierzystymi”.

Anderson rozmawiał z Healio o pozytywnych wynikach fazy I, aktualnych wyzwaniach związanych z zapisaniem się do badania fazy II oraz o potencjale tego podejścia do złagodzenia tego nieprzyjemnego, niepożądanego efektu leczenia raka.

Helio: Co cię zainspirowało do studiowania tego?

Andersona: Osoby cierpiące na dysfagię mają fatalną jakość życia – pacjenci, których leczymy, zapadają na raka głowy i szyi i obawiają się o swoje życie. Następnie otrzymują leczenie raka, takie jak chemioterapia, radioterapia lub operacja. Wielu pacjentów przeżywa i na pierwszy rzut oka wydaje się, że ich stan zdrowia jest dobry. Jednak powoli i stopniowo w miarę upływu czasu mogą mieć problemy z tkankami wokół guza, ponieważ promieniowanie powoduje postępujące uszkodzenia uboczne.

Być może sprzeczne z intuicją w tym procesie jest to, że leczenie raka wywołuje kaskadowe fale uszkodzeń tkanek i przebudowy, które zachodzą przez lata, a nawet dziesięciolecia. W wyniku toksyczności leczenia raka, mięśnie wokół podstawy języka i gardła zanikają i ostatecznie zaczynają rozwijać się zwiększone ilości tkanki bliznowatej. W końcu pacjentom może być bardzo trudno połykać własną ślinę, a tym bardziej jedzenie. Mogą mieć trudności z mówieniem i kontaktami towarzyskimi, co czasami może prowadzić do depresji. Ponadto u niektórych z tych pacjentów rozwijają się dodatkowe powikłania, takie jak zachłystowe zapalenie płuc, a czasami polegają oni na karmieniu przez zgłębniki w celu utrzymania odpowiedniego spożycia składników odżywczych.

Jednym z aktualnych standardowych sposobów leczenia tych pacjentów są ćwiczenia języka w domu. Jest to pomocne, ale nie zapobiega postępowi choroby. Spowalnia postęp.

To nowe podejście do terapii komórkami macierzystymi rozpoczęło się kilka lat temu, kiedy zaciągnął się Davis z Uniwersytetu Kalifornijskiego dr Yan A. Nolta, Aby uruchomić program leczenia komórkami macierzystymi. Wielu naukowców zajmujących się medycyną regeneracyjną ma duże nadzieje, że terapie komórkami macierzystymi mogą stanowić nową zmianę paradygmatu w sposobie leczenia pacjentów.

osoba prowadząca nasze badanie kliniczne, Peter C. Belawsky, MD, MPH, PhD, Uważany za głównego innowatora w dziedzinie dysfagii i zaburzeń połykania. Belawsky i Nolta opracowali ciekawy pomysł: co by było, gdybyśmy mogli użyć własnych komórek macierzystych pacjenta, aby pomóc mu zregenerować utraconą tkankę mięśniową – pomysł polega na tym, że te komórki macierzyste mięśni zostałyby wykiełkowane i wszczepione do mięśni pacjenta u podstawy języka, zwiększając w ten sposób objętość i siłę skurczu jednego z ważnych mięśni biorących udział w procesie skutecznego połykania.

Innym interesującym aspektem tej historii jest to, że niektórzy pacjenci Bilawskiego z dysfagią zapewnili początkowe fundusze na rozpoczęcie tego projektu. Przy hojnym wsparciu tych pacjentów nic z tego nie byłoby możliwe. Następnie połączyliśmy siły z Cook MyoSite, aby przeprowadzić ten pomysł przez proces badań klinicznych. Niedawno dodaliśmy kolejnego partnera, Kalifornijski Instytut Medycyny Regeneracyjnej, który przekazał nam grant w wysokości 11 milionów dolarów na przetestowanie terapii komórkami macierzystymi mięśni w badaniach klinicznych fazy II. Cieszymy się, że mamy tak wspaniałych partnerów podczas całego procesu.

Helio: Jak ocenia się to u ludzi?

Andersona: Gdy pacjenci zostaną poddani badaniu przesiewowemu i uznani za kwalifikujących się do udziału w badaniu tutaj w UC Davis, uzyskujemy mały kawałek ich tkanki mięśniowej poprzez biopsję z ich uda. Biopsję wysyłamy do MyoSite, który izoluje i namnaża komórki macierzyste mięśnia z tkanki mięśniowej. Ostatecznie otrzymują setki milionów tych mięśniowych komórek macierzystych, które są zamrażane i wysyłane z powrotem do Belavsky’ego, który wstrzykuje je w kilka miejsc na języku pacjenta. Belafsky powtarza tę procedurę wstrzyknięcia ponownie około 4 do 6 tygodni po pierwszym podaniu. Następnie pacjenci są obserwowani przez dwa lata, abyśmy mogli dokładnie ocenić bezpieczeństwo i skuteczność tego leczenia. Powinienem również wspomnieć, że mamy witrynę partnerską na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Francisco, którą kieruje wybitny lekarz zajmujący się dysfagią, Clarka RosenaI lekarz medycyny.

Helio: Kto będzie mógł wziąć udział w eksperymencie?

Andersona: Pacjenci muszą mieć historię skutecznego leczenia raka jamy ustnej i gardła, a nie leczyli się przez 24 miesiące. Ponadto pacjenci powinni mieć łagodne lub umiarkowane problemy z połykaniem. Na przykład pacjenci muszą być w stanie spożywać ponad 50% pokarmu doustnie, w przeciwieństwie do karmienia przez sondę, aby kwalifikować się do tego badania.

Helio: Jak działało to leczenie? STo 1 próba?

Andersona: To, co zobaczyliśmy, było bardzo fajne. Zaburzenie to jest na ogół postępujące, więc z czasem pacjenci doświadczają pogorszenia funkcji połykania. Gdybyśmy mieli leczenie, które utrzymywałoby ich w stabilnym stanie, bez pogarszania się z czasem, byłoby to ogromne zwycięstwo dla tych pacjentów. Co ciekawe, w pierwszej fazie badania zaobserwowaliśmy poprawę siły języka u tych pacjentów rok po wstrzyknięciu leku. To niezwykłe odkrycie, które, jeśli okaże się prawdziwe w tej fazie badania 2 i później, będzie przełomem dla tych pacjentów. To powiedziawszy, badania fazy 1 są na ogół mniejsze i oceniają głównie bezpieczeństwo takich terapii. W rzeczywistości nie mieliśmy silnego poczucia prawdziwej skuteczności leczenia aż do badań fazy III.

Helio: Czy jest coś jeszcze, o czym chciałbyś wspomnieć?

Andersona: Nadal prowadzimy zapisy pacjentów, a wszyscy zainteresowani mogą kontaktować się z nami pod nr [email protected]. Chociaż jest to badanie kontrolowane placebo, zapewnimy bezpłatną terapię komórkami macierzystymi pacjentom z grupy placebo pod koniec ich udziału. Ponadto dysponujemy pewnymi funduszami, aby zrekompensować część kosztów dla pacjentów podróżujących spoza regionu.

po więcej informacji:

JonatSN Davida AndersonaI doktoratI Można go uzyskać w UC Davis Institute for Regenerative Cures, 2921 Stockton Blvd., Sacramento, CA 95817; E-mail: [email protected].