Wczesne leczenie z CNM-Au8 Nadal wykazuje korzyści w zakresie przeżycia u osób dotkniętych chorobą stwardnienie zanikowe boczne (ALS) w porównaniu z osobami, które rozpoczęły leczenie po dziewięciu miesiącach, zgodnie z aktualizacją od twórcy, Nanomedycyna Clin.
Zaktualizowane wyniki pochodzą z Badanie fazy 2 RESCUE-ALS (NCT04098406) i jego Badanie rozszerzenia otwartej etykiety (OLE) (NCT05299658)który ocenia terapię eksperymentalną u osób ze stwardnieniem zanikowym bocznym o wczesnym początku.
Wyniki zostały wyświetlone na plakacie zatytułowanym „Dowody na korzyść w zakresie przeżycia przy leczeniu CNM-Au8: tymczasowe wyniki z długoterminowego eksperymentalnego rozszerzenia etykiety RESCUE-ALS.Na konferencji klinicznej i naukowej Amerykańskiego Towarzystwa Neuromięśniowego i Elektrodiagnostycznego w 2022 r., 21-24 września w Tennessee.
„Te dane kliniczne i dotyczące przeżycia z RESCUE-ALS przyczyniają się do coraz większej liczby dowodów potwierdzających potencjał CNM-Au8 jako modyfikującego chorobę leczenia stwardnienia zanikowego bocznego (ALS)” – powiedział dr Robert Glanzmann, dyrektor medyczny Clin . w Informacja prasowa firmy.
CNM-Au8 to płynna zawiesina doustna zawierająca nanokryształy złota. Został zaprojektowany w celu ochrony neuronów poprzez wspieranie ich zapotrzebowania na energię i ochronę przed stresem oksydacyjnym, rodzajem uszkodzenia komórek związanego z ALS. Klein uważa, że ten mechanizm działania może zapobiec śmierci neuronów i spowolnić postęp choroby.
Do badania RESCUE-ALS włączono 45 osób dorosłych z wczesnym ALS, co oznacza, że minęły mniej niż dwa lata od pojawienia się pierwszych objawów lub mniej niż rok od postawienia diagnozy. Uczestnicy zostali zakwalifikowani w Australii i przydzieleni losowo do otrzymywania CNM-Au8 doustnie (30 mg) lub placebo codziennie przez 36 tygodni (około 9 miesięcy).
dane z górnej linii Projekt RESCUE-ALS wykazał, że eksperyment nie osiągnął swoich pierwotnych i drugorzędnych celów, jakimi było zapobieganie utracie neuronów ruchowych i pogorszeniu funkcji płuc w tym czasie.
Potencjalna korzyść dotycząca przeżycia CNM-Au8
Ale Dodatkowe analizy CNM-Au8 wykazał znaczne spowolnienie progresji choroby i poprawę jakości życia. Spowolnił również utratę neuronów u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) i wykazał potencjał poprawy długoterminowego przeżycia.
Po eksperymencie większość uczestników zdecydowała się na otwarte przedłużenie eksperymentu, w którym wszyscy otrzymywali CNM-Au8 przez okres do 96 tygodni (około 2 lata).
Analiza długoterminowego przeżycia przedstawiona w plakacie odzwierciedlała dane z okresu obserwacji do 137 tygodni za pomocą RESCUE-ALS i przedłużonego badania z dnia 31 sierpnia.
Zgodne z jego ustaleniami 5 lipca Zaktualizowane wyniki wykazały, że pacjenci, którym przypisano CNM-Au8 podczas RESCUE-ALS, mieli o 70% niższe ryzyko zgonu w porównaniu z tymi, którzy rozpoczęli leczenie we frakcji OLE.
Leczenie wykazało również znaczące korzyści w zakresie przeżycia w stosunku do mediany oczekiwanego przeżycia, jeśli pacjenci nie byli leczeni. Analiza ta została oparta na modelu przewidywania European Network To Cure ALS (ENCALS), który uwzględnia podstawowe cechy każdej osoby w celu przewidywania przeżycia. tutaj i jak powiedziałem wcześniejleczenie CNM-Au8 zmniejszyło ryzyko zgonu o około 64% w porównaniu z oczekiwanym przeżyciem.
„Niezwykłe korzyści dla przeżycia ALS obserwowane przy leczeniu CNM-Au8 potwierdzają naszą tezę – aktywne wsparcie neuronów może chronić ośrodkowy układ nerwowy. [central nervous system] Rob Etherington, dyrektor generalny Clene, powiedział, że zdrowie i postęp powolnej choroby neurodegeneracyjnej.
CNM-Au8 jest również oceniany w Platforma HEALEY (NCT04297683), który testuje kilka potencjalnych terapii ALS w porównaniu ze wspólną grupą placebo. w Ramię CNM-Au8 (NCT04414345)W tym badaniu około 160 pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym zostało losowo przydzielonych do CNM-Au8 w dawce 30 lub 60 mg lub placebo dziennie przez sześć miesięcy.
Oczekuje się, że wyniki tego ramienia pojawią się w najbliższych miesiącach. Jeśli wynik jest pozytywny, Clene planuje wykorzystać go do wsparcia wniosków regulacyjnych o zatwierdzenie leczenia ALS.
„Z niecierpliwością czekamy na nadchodzące wyniki platformy HEALEY ALS i postęp w rozwoju CNM-Au8 w stwardnieniu zanikowym bocznym i innych chorobach neurodegeneracyjnych, w tym stwardnieniu rozsianym i chorobie Parkinsona” – powiedział Etherington.
„Odkrywca. Entuzjasta muzyki. Fan kawy. Specjalista od sieci. Miłośnik zombie.”
More Stories
Brakuje danych na temat leczenia nietrzymania moczu po menopauzie
Czy firmy ubezpieczeniowe powinny dyskryminować ze względu na cechy genetyczne?
Pierwsza na świecie szczepionka przeciwko wirusowi syncytialnemu układu oddechowego dla osób starszych została obecnie zarejestrowana do stosowania w Nowej Zelandii